2006年，世界卫生组织/卫生行动在上海进行的一项研究发现，尽管中国国家基本药物清单中包含的41种药物中有19种，但在私营药店中，品牌药的销售仅占10%，而非专利药物的比例为15%。在乌干达2004年的调查中，尽管国家基本药物清单上的28种药物中55%能在免费治疗机构找到，但居民自费购买时，品牌药的价格是国际参考定价的13.6倍，而非专利药则高出2.6倍。
据2001年宏观经济与卫生委员会的报告，预计到2015年，通过扩展针对传染病、非传染病、孕产妇和围产期病症的治疗措施，每年可挽救1000多万人的生命，这些措施大多依赖于基本药物。1977年，约有10个国家开始制定基本药物清单或规划，到2007年，全球已有156个国家发布了国家基本药物清单，用于公共采购、报销、培训和公共卫生活动。
30年前，国家药物政策在多数国家尚属陌生，但目前已有100多个国家制定了或正在制定此类政策。它们在各区域迅速推行，国家药物政策正逐渐成为推动国内药物部门改革的框架。1977年的药物合理使用信息匮乏，但至少135个国家已制定了治疗和处方手册，为医疗专业人员提供最新、准确和公正的建议。
在基本药物清单发布初期，世卫组织国际药物监测规划刚成立，如今，一个由83个国家组成的网络负责全球药物不良反应监测，并定期收集潜在安全问题的信号。30年前，药物价格信息几乎不公开，非专利药物替代的积极性也不高。然而，截止2007年，至少33个国家进行了药品可得性和定价调查，并公开这些信息，这促进了高质量非专利药物的使用，通过增加需求和竞争降低了药品价格。
“基本药物”的概念，由世界卫生组织于1977年提出，指的是能够满足基本医疗卫生需求，剂型适宜、保证供应、基层能够配备、国民能够公平获得的药品，主要特征是安全、必需、有效、价廉。2009年8月18日中国正式公布《关于建立国家基本药物制度的实施意见》、《国家基本药物目录管理办法（暂行）》和《国家基本药物目录（基层医疗卫生机构配备使用部分）》（2009版），这标志着中国建立国家基本药物制度工作正式实施。