除了探索性的基因疗法以外,国际上已有三种治疗杜氏肌营养不良症的措施,包括糖皮质激素、外显子跳跃疗法、无突变抑制。
糖皮质激素是欧美地区杜氏肌营养不良症患者最常用的药物。医生一般会建议使用地夫可特来帮助减缓患者的肌肉功能退化。根据多项研究表明,使用地夫可特有助于维持杜氏肌营养不良心脏和肺部的稳定,并减少脊柱严重弯曲的概率。
中国大陆目前虽无地夫可特上市,但澳门地区已引进了西班牙地夫可特Defal。据了解,Defal由澳门五洲药物国际贸易有限公司引进,并将于今年10月份在澳门正式上市。
外显子跳跃是一种可以跳过突变基因,产生更短但具备部分功能的肌不良蛋白的疗法。由于DMD患者存在中的一个或多个外显子(基因的一部分)缺失的肌养蛋白突变基因。这会导致制造肌营养不良蛋白的说明出现错误,使身体无法产生蛋白质。而外显子治疗可以帮助患者产生具备部分功能的肌不良蛋白。