第1个回答 2024-03-07
每年的2月28日被定为国际罕见病日，以提高对罕见病，亦称为“孤儿病”的认识。这类疾病不仅种类繁多，而且对患者的健康和生命安全构成严重威胁。2008年，欧洲罕见病组织发起了首届国际罕见病日，选择了每四年才出现一次的日期，象征着罕见病的稀有性。自那时起，每年的2月最后一天被定为国际罕见病日。今年2月28日是第十四个国际罕见病日。
罕见病是指那些发病率极低、非常罕见的疾病。世界卫生组织将罕见病定义为患病人口占总人口数的0.65%至1%。不同国家和地区根据自身情况设定了不同的罕见病认定标准。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人，日本的标准是每年少于5万人，而台湾则是每万人口中发病率低于1%。尽管称为“罕见”，全球已知的罕见病种类实际上有7000多种，占人类已知疾病的10%。其中80%的罕见病是由基因缺陷引起的，并且具有遗传性。罕见病患者中，50%是儿童，其中30%活不过5岁。据估计，中国罕见病患者的数量可能超过2000万人。
中国政府高度重视罕见病患者的状况。自2020年3月1日起，中国实施了新的国家医保目录，新增了119种药品纳入医保报销范围，其中包括7种治疗罕见病的药物。这对患者及其家庭来说是一个福音。据报导，在121种治疗罕见病的药物中，目前在中国上市且对应相应病症的有50种，其中40种已被纳入国家医保。随着新增的7种药物，治疗罕见病的药品覆盖范围进一步扩大。
下图为新增纳入国家医保的罕见病治疗药物名单。详情